TRATAMENTOS FARMACOGENÉTICOS E TERAPIA GÊNICA
jogo de perguntas e acertos sobre o tema
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(ENEM) Uma nova e revolucionária técnica foi desenvolvida para edição de genomas. O mecanismo consiste em um sistema de reconhecimento do sítio onde haverá a mudança do gene combinado com um mecanismo de corte e reparo do DNA. Assim, após o reconhecimento do local onde será realizada a edição, uma nuclease corta as duas fitas do DNA. Uma vez cortadas. mecanismos de reparação do genoma tendem a juntar as fitas novamente, e nesse processo um pedaço do DNA pode ser removido, adicionado ou até mesmo trocado por outro pedaço de DNA. Nesse contexto, uma aplicação biotecnológica dessa técnica envolveria o(a)
rearranjo de cromossomos.
correção de distúrbios genéticos.
identificação de proteínas.
diagnóstico de doenças.
modificação do código genético.
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A terapia gênica é considerada uma das técnicas mais promissoras no tratamento de doença como a fibrose cística, fenilcetonúria e outras. Considerando as características e os aspectos da terapia gênica, assinale a alternativa INCORRETA.
A técnica in vivo de transferência de gene consiste na clonagem em um vetor do alelo normal e de seu preparo que são introduzidos no paciente.
Para que o gene seja colocado no interior da célula, é necessário o uso de um vetor que é geralmente um vírus.
Os estudos de terapia gênica estão voltados mais especificamente para células somáticas, mas, em um futuro próximo, pretende-se atuar sobre células germinativas.
A técnica da terapia gênica consiste em substituir o alelo associado a uma doença por um alelo normal.
Uma das motivações para a utilização da terapia gênica é a eficiência dos métodos de transferência dos genes alelos e a precisão no controle da regulação do gene funcional.
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A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou um produto de terapia gênica no país, indicado para o tratamento da distrofia hereditária da retina. O procedimento é recomendado para crianças acima de 12 meses e adultos com perda de visão causada pela mutação do gene humano RPE65. O produto, elaborado por engenharia genética, é composto por um vírus, no qual foi inserida uma cópia do gene normal humano RPE65 para corrigir o funcionamento das células da retina.
expressão do gene responsável pela produção da enzima normal.
produção de mutações benéficas para a correção do problema.
liberação imediata da proteína normal na região ocular humana.
correção do código genético para a tradução da proteína.
alteração do RNA ribossômico ligado à síntese da proteína.
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A farmacogenômica e a medicina personalizada são áreas emergentes na farmácia, enfatizando a personalização dos tratamentos farmacológicos com base na genética individual. Esta abordagem pode melhorar significativamente a eficácia e segurança dos medicamentos. Qual é o principal benefício da farmacogenômica na prática farmacêutica?
Evitar o uso de tecnologias avançadas na prescrição de medicamentos.
Ajustar os tratamentos farmacológicos às características genéticas individuais.
Concentrar-se exclusivamente em medicamentos tradicionais, evitando inovações.
Uniformizar os tratamentos para todos os pacientes.
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Qual técnica de edição genética utiliza a proteína Cas9 para cortar o DNA?
Vetores virais
RNA de interferência
Terapia celular
CRISPR-Cas9
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Por que a terapia gênica ainda é pouco acessível?
Os efeitos colaterais são sempre fatais
Os tratamentos não são eficazes para nenhuma doença
O custo elevado dificulta sua aplicação em larga escala
A técnica não é permitida pela Anvisa
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Qual das opções a seguir NÃO é um tipo de abordagem da terapia gênica?
Edição gênica
Inibição de um gene defeituoso
Substituição do gene alterado
Modificação da dieta para estimular genes saudáveis
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Como a terapia gênica funciona?
Modificando genes para tratar ou prevenir doenças
Bloqueando o sistema imunológico para evitar reações alérgicas
Utilizando técnicas para remover células cancerígenas
Criando células artificiais para substituir tecidos danificados
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O que o gene HER2 influencia no tratamento do câncer de mama?
Impede a formação de células cancerígenas
Determina a necessidade de cirurgia
Elimina o risco de metástase
Define a resposta ao trastuzumabe
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O medicamento clopidogrel, utilizado na cardiologia, pode ter sua eficácia reduzida devido a variações genéticas no gene:
RPE65
P450 2D6
HER2
CYP2C19
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Em relação à terapia gênica para Atrofia Muscular Espinhal (AME), o Zolgensma atua por:
Bloquear a expressão do gene SMN1 defeituoso, impedindo a progressão da doença.
Inserir uma cópia funcional do gene SMN1 nas células motoras para restaurar a produção da proteína SMN.
Estimular a produção natural da proteína SMN sem modificar o DNA do paciente.
Inibir a atividade de outras proteínas musculares para compensar a deficiência do gene SMN1.
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Sobre a terapia gênica, qual é a principal diferença entre as abordagens in vivo e ex vivo?
A terapia in vivo insere material genético diretamente no corpo do paciente, enquanto a ex vivo envolve a modificação das células fora do corpo antes da reinserção.
Na abordagem ex vivo, as células são modificadas diretamente dentro do organismo, enquanto na abordagem in vivo a modificação ocorre em laboratório.
A terapia ex vivo é mais utilizada em doenças infecciosas, enquanto a terapia in vivo é usada apenas para doenças neuromusculares.
Ambas as abordagens funcionam da mesma maneira, sem diferenças significativas no modo de aplicação.
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Qual das opções melhor explica a importância da glicoproteína-P no transporte de medicamentos?
Regula o fluxo de substâncias no intestino, fígado e rins, podendo influenciar a biodisponibilidade dos fármacos.
Atua exclusivamente na absorção de proteínas e lipídios, sem interferência na ação de medicamentos.
Aumenta a toxicidade dos medicamentos ao impedir sua eliminação do organismo.
Diminui a eficácia de todos os fármacos ao impedir sua absorção pelas células.
