TRATAMENTOS FARMACOGENÉTICOS E TERAPIA GÊNICA
jogo de perguntas e acertos sobre o tema
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(ENEM) Uma nova e revolucionária técnica foi desenvolvida para edição de genomas. O mecanismo consiste em um sistema de reconhecimento do sítio onde haverá a mudança do gene combinado com um mecanismo de corte e reparo do DNA. Assim, após o reconhecimento do local onde será realizada a edição, uma nuclease corta as duas fitas do DNA. Uma vez cortadas. mecanismos de reparação do genoma tendem a juntar as fitas novamente, e nesse processo um pedaço do DNA pode ser removido, adicionado ou até mesmo trocado por outro pedaço de DNA. Nesse contexto, uma aplicação biotecnológica dessa técnica envolveria o(a)
identificação de proteínas.
modificação do código genético.
correção de distúrbios genéticos.
diagnóstico de doenças.
rearranjo de cromossomos.
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A terapia gênica é considerada uma das técnicas mais promissoras no tratamento de doença como a fibrose cística, fenilcetonúria e outras. Considerando as características e os aspectos da terapia gênica, assinale a alternativa INCORRETA.
Para que o gene seja colocado no interior da célula, é necessário o uso de um vetor que é geralmente um vírus.
A técnica in vivo de transferência de gene consiste na clonagem em um vetor do alelo normal e de seu preparo que são introduzidos no paciente.
Os estudos de terapia gênica estão voltados mais especificamente para células somáticas, mas, em um futuro próximo, pretende-se atuar sobre células germinativas.
Uma das motivações para a utilização da terapia gênica é a eficiência dos métodos de transferência dos genes alelos e a precisão no controle da regulação do gene funcional.
A técnica da terapia gênica consiste em substituir o alelo associado a uma doença por um alelo normal.
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A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou um produto de terapia gênica no país, indicado para o tratamento da distrofia hereditária da retina. O procedimento é recomendado para crianças acima de 12 meses e adultos com perda de visão causada pela mutação do gene humano RPE65. O produto, elaborado por engenharia genética, é composto por um vírus, no qual foi inserida uma cópia do gene normal humano RPE65 para corrigir o funcionamento das células da retina.
produção de mutações benéficas para a correção do problema.
expressão do gene responsável pela produção da enzima normal.
alteração do RNA ribossômico ligado à síntese da proteína.
liberação imediata da proteína normal na região ocular humana.
correção do código genético para a tradução da proteína.
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A farmacogenômica e a medicina personalizada são áreas emergentes na farmácia, enfatizando a personalização dos tratamentos farmacológicos com base na genética individual. Esta abordagem pode melhorar significativamente a eficácia e segurança dos medicamentos. Qual é o principal benefício da farmacogenômica na prática farmacêutica?
Concentrar-se exclusivamente em medicamentos tradicionais, evitando inovações.
Ajustar os tratamentos farmacológicos às características genéticas individuais.
Evitar o uso de tecnologias avançadas na prescrição de medicamentos.
Uniformizar os tratamentos para todos os pacientes.
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Qual técnica de edição genética utiliza a proteína Cas9 para cortar o DNA?
Vetores virais
RNA de interferência
CRISPR-Cas9
Terapia celular
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Por que a terapia gênica ainda é pouco acessível?
Os efeitos colaterais são sempre fatais
O custo elevado dificulta sua aplicação em larga escala
Os tratamentos não são eficazes para nenhuma doença
A técnica não é permitida pela Anvisa
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Qual das opções a seguir NÃO é um tipo de abordagem da terapia gênica?
Edição gênica
Modificação da dieta para estimular genes saudáveis
Substituição do gene alterado
Inibição de um gene defeituoso
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Como a terapia gênica funciona?
Bloqueando o sistema imunológico para evitar reações alérgicas
Modificando genes para tratar ou prevenir doenças
Utilizando técnicas para remover células cancerígenas
Criando células artificiais para substituir tecidos danificados
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O que o gene HER2 influencia no tratamento do câncer de mama?
Define a resposta ao trastuzumabe
Determina a necessidade de cirurgia
Impede a formação de células cancerígenas
Elimina o risco de metástase
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O medicamento clopidogrel, utilizado na cardiologia, pode ter sua eficácia reduzida devido a variações genéticas no gene:
HER2
CYP2C19
RPE65
P450 2D6
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Em relação à terapia gênica para Atrofia Muscular Espinhal (AME), o Zolgensma atua por:
Inibir a atividade de outras proteínas musculares para compensar a deficiência do gene SMN1.
Inserir uma cópia funcional do gene SMN1 nas células motoras para restaurar a produção da proteína SMN.
Bloquear a expressão do gene SMN1 defeituoso, impedindo a progressão da doença.
Estimular a produção natural da proteína SMN sem modificar o DNA do paciente.
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Sobre a terapia gênica, qual é a principal diferença entre as abordagens in vivo e ex vivo?
A terapia in vivo insere material genético diretamente no corpo do paciente, enquanto a ex vivo envolve a modificação das células fora do corpo antes da reinserção.
Na abordagem ex vivo, as células são modificadas diretamente dentro do organismo, enquanto na abordagem in vivo a modificação ocorre em laboratório.
Ambas as abordagens funcionam da mesma maneira, sem diferenças significativas no modo de aplicação.
A terapia ex vivo é mais utilizada em doenças infecciosas, enquanto a terapia in vivo é usada apenas para doenças neuromusculares.
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Qual das opções melhor explica a importância da glicoproteína-P no transporte de medicamentos?
Diminui a eficácia de todos os fármacos ao impedir sua absorção pelas células.
Aumenta a toxicidade dos medicamentos ao impedir sua eliminação do organismo.
Atua exclusivamente na absorção de proteínas e lipídios, sem interferência na ação de medicamentos.
Regula o fluxo de substâncias no intestino, fígado e rins, podendo influenciar a biodisponibilidade dos fármacos.
