TRATAMENTOS FARMACOGENÉTICOS E TERAPIA GÊNICA
jogo de perguntas e acertos sobre o tema
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(ENEM) Uma nova e revolucionária técnica foi desenvolvida para edição de genomas. O mecanismo consiste em um sistema de reconhecimento do sítio onde haverá a mudança do gene combinado com um mecanismo de corte e reparo do DNA. Assim, após o reconhecimento do local onde será realizada a edição, uma nuclease corta as duas fitas do DNA. Uma vez cortadas. mecanismos de reparação do genoma tendem a juntar as fitas novamente, e nesse processo um pedaço do DNA pode ser removido, adicionado ou até mesmo trocado por outro pedaço de DNA. Nesse contexto, uma aplicação biotecnológica dessa técnica envolveria o(a)
modificação do código genético.
correção de distúrbios genéticos.
rearranjo de cromossomos.
diagnóstico de doenças.
identificação de proteínas.
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A terapia gênica é considerada uma das técnicas mais promissoras no tratamento de doença como a fibrose cística, fenilcetonúria e outras. Considerando as características e os aspectos da terapia gênica, assinale a alternativa INCORRETA.
A técnica da terapia gênica consiste em substituir o alelo associado a uma doença por um alelo normal.
A técnica in vivo de transferência de gene consiste na clonagem em um vetor do alelo normal e de seu preparo que são introduzidos no paciente.
Os estudos de terapia gênica estão voltados mais especificamente para células somáticas, mas, em um futuro próximo, pretende-se atuar sobre células germinativas.
Para que o gene seja colocado no interior da célula, é necessário o uso de um vetor que é geralmente um vírus.
Uma das motivações para a utilização da terapia gênica é a eficiência dos métodos de transferência dos genes alelos e a precisão no controle da regulação do gene funcional.
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A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou um produto de terapia gênica no país, indicado para o tratamento da distrofia hereditária da retina. O procedimento é recomendado para crianças acima de 12 meses e adultos com perda de visão causada pela mutação do gene humano RPE65. O produto, elaborado por engenharia genética, é composto por um vírus, no qual foi inserida uma cópia do gene normal humano RPE65 para corrigir o funcionamento das células da retina.
expressão do gene responsável pela produção da enzima normal.
liberação imediata da proteína normal na região ocular humana.
correção do código genético para a tradução da proteína.
alteração do RNA ribossômico ligado à síntese da proteína.
produção de mutações benéficas para a correção do problema.
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A farmacogenômica e a medicina personalizada são áreas emergentes na farmácia, enfatizando a personalização dos tratamentos farmacológicos com base na genética individual. Esta abordagem pode melhorar significativamente a eficácia e segurança dos medicamentos. Qual é o principal benefício da farmacogenômica na prática farmacêutica?
Concentrar-se exclusivamente em medicamentos tradicionais, evitando inovações.
Uniformizar os tratamentos para todos os pacientes.
Evitar o uso de tecnologias avançadas na prescrição de medicamentos.
Ajustar os tratamentos farmacológicos às características genéticas individuais.
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Qual técnica de edição genética utiliza a proteína Cas9 para cortar o DNA?
Vetores virais
Terapia celular
RNA de interferência
CRISPR-Cas9
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Por que a terapia gênica ainda é pouco acessível?
A técnica não é permitida pela Anvisa
Os efeitos colaterais são sempre fatais
Os tratamentos não são eficazes para nenhuma doença
O custo elevado dificulta sua aplicação em larga escala
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Qual das opções a seguir NÃO é um tipo de abordagem da terapia gênica?
Edição gênica
Substituição do gene alterado
Modificação da dieta para estimular genes saudáveis
Inibição de um gene defeituoso
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Como a terapia gênica funciona?
Utilizando técnicas para remover células cancerígenas
Criando células artificiais para substituir tecidos danificados
Modificando genes para tratar ou prevenir doenças
Bloqueando o sistema imunológico para evitar reações alérgicas
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O que o gene HER2 influencia no tratamento do câncer de mama?
Define a resposta ao trastuzumabe
Determina a necessidade de cirurgia
Elimina o risco de metástase
Impede a formação de células cancerígenas
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O medicamento clopidogrel, utilizado na cardiologia, pode ter sua eficácia reduzida devido a variações genéticas no gene:
RPE65
P450 2D6
HER2
CYP2C19
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Em relação à terapia gênica para Atrofia Muscular Espinhal (AME), o Zolgensma atua por:
Estimular a produção natural da proteína SMN sem modificar o DNA do paciente.
Bloquear a expressão do gene SMN1 defeituoso, impedindo a progressão da doença.
Inibir a atividade de outras proteínas musculares para compensar a deficiência do gene SMN1.
Inserir uma cópia funcional do gene SMN1 nas células motoras para restaurar a produção da proteína SMN.
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Sobre a terapia gênica, qual é a principal diferença entre as abordagens in vivo e ex vivo?
Na abordagem ex vivo, as células são modificadas diretamente dentro do organismo, enquanto na abordagem in vivo a modificação ocorre em laboratório.
A terapia in vivo insere material genético diretamente no corpo do paciente, enquanto a ex vivo envolve a modificação das células fora do corpo antes da reinserção.
Ambas as abordagens funcionam da mesma maneira, sem diferenças significativas no modo de aplicação.
A terapia ex vivo é mais utilizada em doenças infecciosas, enquanto a terapia in vivo é usada apenas para doenças neuromusculares.
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Qual das opções melhor explica a importância da glicoproteína-P no transporte de medicamentos?
Diminui a eficácia de todos os fármacos ao impedir sua absorção pelas células.
Aumenta a toxicidade dos medicamentos ao impedir sua eliminação do organismo.
Regula o fluxo de substâncias no intestino, fígado e rins, podendo influenciar a biodisponibilidade dos fármacos.
Atua exclusivamente na absorção de proteínas e lipídios, sem interferência na ação de medicamentos.
